Từ ngày 17 tháng 11 năm 2023 Bệnh Viện Nhi Đồng 1 áp dụng khung giá dịch vụ khám bệnh, chữa bệnh bảo hiểm y tế theo Thông tư 22/2023/TT-BYT của Bộ Y tế "
Cập nhật: 16:8, 17/3/2023
451 lượt đọc

Những câu hỏi liên quan đến công tác điều trị dự phòng cho trẻ mắc Hemophilia

Nhằm tạo cơ hội để các bác sĩ có dịp trao đổi chuyên môn và cập nhật thông tin mới trong lĩnh vực Ung thư, khoa Sốt Xuất Huyết -Huyết học - Bệnh Viện Nhi Đồng 1 phối hợp với Công ty Roche Pharma Việt Nam tổ chức buổi hội thảo trực tiếp và trực tuyến với chủ đề “Điều trị dự phòng cho trẻ mắc hemophilia” ngày 16/3/2023. Trong buổi sinh hoạt, khá nhiều câu hỏi đặt ra từ người tham dự dành cho các chuyên gia với các nội dung trong công tác điều trị. Các chuyên gia trong lĩnh vực Hemophilia từ Bệnh viện Nhi Đồng 1, Bệnh viện Nhi Đồng 2 giải đáp như sau:

1. Có cách nào điều trị dự phòng dựa trên PK mà không phải làm các xét nghiệm định lượng yếu tố đông máu hàng loạt?

Trả lời:

- Điều trị dự phòng dựa trên dược động học (PK) của yếu tố đông máu của cá nhân người có Hemophilia giúp tối ưu hóa hiệu quả duy trì nồng độ yếu tố đông máu ở mức đảm bảo không bị chảy máu trên người có Hemophilia. Tuy nhiên điều trị dự phòng dựa trên PK cần định lượng yếu tố đông máu hàng loạt ở nhều thời điểm để xác định thời gian bán hủy thực tế của yếu tố đông máu trên từng bệnh nhân sau khi tiêm để từ đó xác định được khoảng cách lặp lại giữa các lần tiêm.

- Có thể sử dụng các ứng dụng (app) có sẵn như WAPPS-Hemo áp dụng cho bất kỳ yếu tố đông máu trong điều trị dự phòng Hemophilia, dựa trên thống kê trên dữ liệu dân số người có Hemophilia sử dụng yếu tố đông máu dự phòng, chỉ cần biết hai trong số ba thông tin về liều, khoảng cách dùng và nồng độ đáy cần đạt thì có thể xác định được thông tin còn lại để điều trị dự phòng cho người có hemophilia bằng chế phẩm yếu tố đông máu. Ngoài ra, một ứng dụng khác là myPKfit cũng có công dụng tương tự, nhưng chỉ áp dụng cho yếu tố đông máu là Octocog alfa và Rurioctocog alfa pegol.

2. Vai trò của yếu tố vWF trong các chế phẩm yếu tố VIII cô đặc

Trả lời:

Yếu tố vWF có vai trò bảo vệ yếu tố VIII ngăn không bị giáng hóa nhanh trong cơ thể. Bình thường > 95% yếu tố VIII nội sinh được chuyên chở bằng yếu tố vWF, giúp duy trì thời gian bán hủy của yếu tố VIII trong cơ thể ~ 8-12 giờ. Nếu không có yếu tố vWF trong cơ thể, thời gian bán hủy của yếu tố VIII sẽ ngắn lại, có thể chỉ còn 2 giờ. Vì vậy, một số chế phẩm yếu tố VIII cô đặc từ huyết tương được sản xuất có thể được có kèm yếu tố vWF để giúp giữ ổn định tăng bảo vệ thêm cho yếu tố VIII. Tuy nhiên, sự khác biệt về hiệu quả thực tế trong điều trị Hemophilia A của các chế phẩm yếu tố VIII cô đặc từ huyết tương có hay không có kèm yếu tố vWF là không đáng kể, vì trong cơ thể người bệnh có sẵn đủ yếu tố vWF.

3. Người có Hemophilia A đang dự phòng bằng Emicizumab mà bị xuất huyết thì xử trí như thế nào?

Trả lời:

Người có Hemophilia A đang dự phòng bằng Emicizumab mà bị xuất huyết đáng kể thì điều trị bằng yếu tố VIIa tái tổ hợp để cầm máu. Nếu vẫn chảy máu thì định lượng chất ức chế VIII bằng phương pháp 2 thì với huyết thanh bò. Nếu kết quả chất ức chế ≤ 5 BU thì dùng liều cao yếu tố VIII. Nếu hiệu giá chất ức chế > 5 BU thì dùng aPCC liều khởi đầu ≤ 50 IU/kg/mỗi 8-12 giờ (< 100 IU/kg/ngày), không kết hợp với Tranexamic Acid.

4. Người có Hemophilia A đang dự phòng bằng Emicizumab mà cần phẫu thuật thì xử trí như thế nào?

Trả lời:

- Người có Hemophilia A đang dự phòng bằng Emicizumab chuẩn bị làm các thủ thuật nhỏ, có nguy cơ xuất huyết thấp thì sử dụng Tranexamic Acid ngay từ sáng ngày làm thủ thuật và dùng 3-7 ngày, theo dõi sát chảy máu, dự trữ sẵn yếu tố VIIa tái tổ hợp hoặc yếu tố VIII liều lượng tiêu chuẩn.

- Người có hemophilia A đang dự phòng bằng Emicizumab mà chuẩn bị làm các thủ thuật nhỏ, có nguy cơ xuất huyết cao thì xử trí tương tự như trên kèm cho yếu tố VIIa tái tổ hợp dự phòng (90 μg/kg trong vòng 2 giờ trước đó) hoặc yếu tố VIII liều lượng tiêu chuẩn để tăng nồng độ lên 50%.

- Trường hợp thực hiện thủ thuật LỚN trên người sử dụng Emicizumab thì bắt đầu cho yếu tố VIIa tái tổ hợp (90 μg/kg trong vòng 2 giờ trước đó) hoặc SHL / EHL liều lượng tiêu chuẩn để tăng nồng độ lên 100%. Theo dõi nồng độ VIII bằng phương pháp so màu với huyết thanh bò như thời kì chưa có emicizumab (không có chất ức chế). Đánh giá mỗi ngày nhu cầu cho (i) yếu tố VIIa tái tổ hợp, (ii) yếu tố VIII.

5. Theo dõi nồng độ yếu tố VIII khi dùng Emicizumab như thế nào?

Trả lời: Khi dùng Emicizumab để điều trị dự phòng cho người có Hemophilia A thì theo dõi nồng độ yếu tố VIII bằng phương pháp 2 thì với huyết thanh bò.

6. Hiện bệnh viện nào tại Việt Nam thuốc Emicizumab?

Trả lời: Hiện nay trong nước có Viện Huyết học Truyền máu Trung ương, Bệnh viện Truyền máu Huyết học TPHCM và Bệnh viện Chợ Rẫy có thuốc Emicizumab do người bệnh đồng chi trả.

TS. BS Nguyễn Minh Tuấn - Trưởng khoa Sốt xuất huyết - Huyết học
LIÊN HỆ
BỆNH VIỆN NHI ĐỒNG 1
Địa chỉ: 341 Sư Vạn Hạnh, Phường 10, Quận 10, TP Hồ Chí Minh
Điện thoại: (028) 39271119
bvnhidong@nhidong.org.vn
Website:http://nhidong.org.vn

"Mục tiêu của Bệnh viện là đáp ứng yêu cầu khám chữa bệnh của trẻ em trong môi trường an toàn và thân thiện, với chất lượng chăm sóc cao và đội ngũ nhân viên nhiệt tình, năng động có trình độ chuyên môn tương xứng với một bệnh viện chuyên khoa Nhi đầu ngành của khu vực phía Nam"